백혈병 치료제 'CD19-CAR-T', 첨단재생의료 임상연구과제에 선정 (naver.com)
첨단재생의료 및 첨단바이오 심의위 의결
"킴리아주 혜택 못 받는 환자에 치료 기회 제공 기대"
ⓒ News1 DB
(서울=뉴스1) 강승지 기자 = 보건복지부는 지난 21일 2023년 제9차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회를 열고 총 2건의 첨단재생의료 임상연구과제를 적합 의결했다고 22일 밝혔다.
적합 판정을 받은 과제 중에는 CD19 양성 급성림프모구백혈병(ALL)으로 진단돼 조혈모세포를 이식해야 하는 소아청소년환자를 대상으로 병원에서 만든 치료제('CD19-CAR-T')를 이용해 치료하는 임상 연구가 포함됐다.
복지부에 따르면 이 연구의 대상 환자는 급성림프모구백혈병 환자 중 조혈모세포이식이 필요한 최고위험군 환자다.
보통 최고위험군 급성림프모구백혈병(ALL) 환자를 치료하기 위해 조혈모세포이식을 진행하는데, 이 치료법은 이식편대숙주병·간정맥폐쇄증·장기손상·영구탈모·영구불임 등 부작용이 많다.
이에 따라 이 연구의 목표는 'CD19-CAR-T'로 치료해, 가능한 조혈모세포이식치료를 하지않음으로써 영구불임 등 부작용을 최소화하기 위함이다.
복지부는 "건강보험 기준에 맞지 않아 급성림프모구백혈병 치료제인 '킴리아'주의 혜택을 받지 못하는 건강보험 사각지대의 환자에게 치료의 기회를 줄 수 있을 것으로 기대된다"고 전했다.
이어 "연구책임자는 50명의 환자를 대상으로 치료 및 연구를 실시할 예정이며 연구비는 약 60억 원 규모인데, 기부금 등을 통해 자체 조달할 예정"이라고 덧붙였다.
무릎 골관절염 환자를 대상으로 유도만능줄기세포 유래 연골세포집합체(MIUChon)를 관절강 내 투여하여 치료하는 임상연구도 적합 의결을 받았다.
이 연구는 고위험 임상연구로, 2021년 11월 심의위 적합 의결 후 식품의약품안전처 승인과정에서 보완기간 초과로 불승인된 바 있다. 이번에 동일한 과제로 식약처의 보완요청자료를 추가해 재신청됐다.
식약처는 심의위 적합 의결을 받은 2개 과제에 대해 승인 검토를 진행(신속·병합 검토 제도) 중이다.
고형우 심의위 사무국장은 "임상연구 제도 운영의 취지대로 제1호 고위험 임상연구를 통해 백혈병 환자들이 생명 연장 등의 치료 효과를 보고 있다"고 말했다.
그러면서 "사무국은 임상연구를 통해 중대·희귀·난치 환자 치료 기회가 확대될 수 있도록 연구자의 임상연구계획 작성 및 심의위원회의 심의 과정을 성심껏 지원할 예정"이라고 했다.
한편 이날 심의위원회에 상정된 총 6건의 심의안건 중 적합 의결을 받은 2건을 제외하고 3건은 부적합 의결, 나머지 1건에 대해서는 재심의 결정이 내려졌다.
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