마루테라퓨틱스 "iPSC CAR-NK 항암면역세포치료제, 뇌암에 효과"

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마루테라퓨틱스는 자체 개발 중인 유도만능줄기세포(iPSC) 기반 CAR-NK 치료제가 교모세포종을 적응증으로 한 동물 효능 실험에서 유의미한 종양 감소 효과를 확인했다고 22일 밝혔다.

교모세포종은 5년 생존율이 3% 미만인 악성 암이다. 아직 효과적인 치료제가 개발되지 않았다. 최근 재발성 교모세포종 환자를 대상으로 한 임상에서 CAR-T 치료제가 효과를 보인다는 연구결과가 국제 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’(The New England Journal of Medicine)에 발표되는 등 항암면역세포치료제가 새로운 돌파구로 주목받고 있다.

마루테라퓨틱스는 iPSC로 유도된 NK세포에 효능과 안전성을 강화하기 위한 유전자 편집 과정을 더해 CAR-NK를 개발했다. 이를 고형암에 적용하기 위해 종양미세환경 주위의 혈관을 타깃으로 하는 전략을 수립하고 관련 연구를 진행했다.

마루테라퓨틱스는 서울대와 공동으로 진행한 연구에서 인간 혈관을 포함한 교모세포종(GBVA)을 이식한 마우스에 CAR-NK 세포를 주입했다. 연구 결과 투약군은 대조군에 비해 종양의 크기가 유의하게 감소했다. 마루는 이번 연구 결과를 바탕으로 임상 진입을 위한 비임상 독성 시험에 돌입할 계획이다.

마루는 2021년 설립된 항암면역세포치료제 개발 기업으로 iPSC를 통한 CAR-NK‧T‧대식세포(Macrophage) 등 다양한 항암면역세포치료제를 개발하고 있다.기존의 환자맞춤형 치료제를 iPSC와 유전자편집 기술을 통해 대량생산과 즉시 투여 가능한 규격 제품(Off-the-shelf) 치료제로 대체하는 것을 목표로 하고 있다.

마루는 iPSC를 활용하기 위한 핵심 기술인 세포 리프로그래밍, 유전자 편집, 세포분화 기술을 통해 독자적인 iPSC 플랫폼을 완성했다. 여기에 초고속 CAR 탑재 플랫폼, 고형암 타깃 플랫폼을 통해 연구개발(R&D)을 고도화하고 있다.

안상만 마루 대표는 “이번 교모세포종 연구 결과로 마루가 개발하는 CAR-NK의 고형암 치료 가능성을 확인했다”면서 “AACR 등 해외 학회로 연구 결과를 소개해 국내외 기업과 파트너십을 맺는 것은 물론 외부 투자유치에도 적극 나설 것”이라고 말했다.

이번 연구 결과는 최근 국제 학술지 ‘생물의학 & 약물요법’(Biomedicine & Pharmacotherapy)에 게재됐다. 마루테라퓨틱스는 오는 4월 5일 미국 샌디에이고에서 개막하는 미국 암연구학회(AACR에서 이번 동물실험 결과를 발표할 예정이다.

한편 글로벌 시장 조사기관 이밸류에이트파마에 따르면 지난해 CAR-T‧NK를 포함한 글로벌 세포유전자치료제(CGT) 시장 규모는 163억3000만 달러(약 22조 원)로 2026년에는 555억9000만 달러(약 74조 원)까지 성장할 것으로 전망된다.


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